En las últimas décadas, el uso de la biotecnología médica permitió importantes avances en las áreas terapéutica y de diagnóstico. De esa manera, muchas enfermedades pueden ahora ser detectadas precozmente y tratadas mejor.
Los métodos biotecnológicos permiten:
determinar las causas moleculares de la enfermedad,
desarrollar nuevas técnicas de diagnóstico,
y desarrollar medicamentos innovadores (biofármacos/ proteínas terapéuticas) dirigidas contra blancos moleculares específicos.
Los anticuerpos son proteínas del tipo inmunoglobulinas (Ig) que forman parte del sistema inmunológico. Estas moléculas reconocen y marcan elementos extraños (antígenos) para ser atacados por el sistema inmunológico. Los antígenos son estructuras moleculares presentes en la superficie de bacterias, virus y células del cuerpo.
En 1972, César Milstein y Georges Köhler - que más tarde ganarían el Premio Nobel - descubrieron cómo producir cantidades ilimitadas de anticuerpos idénticos. En pocos años, esos "anticuerpos monoclonales" ya habían revolucionado la investigación biológica. Sin embargo, es sólo a fines de los años 90 que la especificidad de los anticuerpos monoclonales fue aprovechada con éxito para fines terapéuticos.
Los anticuerpos terapéuticos se unen específicamente a determinadas moléculas, evitando de esa manera, que causen enfermedades. Estos anticuerpos también dirigen al sistema inmunológico del paciente específicamente contra estructuras causantes de enfermedades, para destruirlas.
Las proteínas terapéuticas - sustancias señalizadoras, enzimas y anticuerpos monoclonales - constituyen, sin duda, el grupo más importantes de agentes biotecnológicos usados en la actualidad. Algunos se producen naturalmente en el cuerpo (por ejemplo, las hormonas insulina y eritropoyetina). Estas moléculas son producidas también por células que han sido genéticamente modificadas para sintetizar la proteína humana.
Hoy, es posible unir proteínas terapéuticas a componentes no proteicos, para mejorar su eficacia y la duración de su acción.
Para los pacientes, los avances de la biotecnología médica significan terapias más específicas.
Leucemia
Cáncer de piel
Cáncer de mama
Artritis reumatoidea
Linfoma
Prevención del rechazo del trasplante
Cáncer de intestino
Anemia renal
Cáncer de pulmón
Hepatitis
Cáncer renal
Fibrosis quística (mucoviscidosis)